Science Compass | Venture philanthropy: ruolo dei pazienti nel processo di produzione della terapia
A fronte delle difficoltà legate alla produzione di nuove terapie, i modelli collaborativi rappresentano la soluzione più promettente ed efficace. Si afferma sempre di più la venture philanthropy, in cui il ruolo delle organizzazioni dei portatori di interesse va ben oltre il contributo economico alla ricerca.
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Venture philantrophy: non sono solo i soldi a fare la differenza

A fronte delle difficoltà legate alla produzione di nuove terapie, i modelli collaborativi rappresentano la soluzione più promettente ed efficace.

 

Nonostante le straordinarie conquiste conseguite della scienza nel corso degli ultimi decenni, rimane difficile e costoso produrre nuovi farmaci.

Le stime più recenti parlano di costi nell’ordine dei miliardi di dollari e di una strategia terapeutica su diecimila che riesca a sopravvivere dalle prime fasi della ricerca preclinica fino alla registrazione di un nuovo farmaco. Da queste statistiche nasce la definizione di “valle della morte” che rende l’idea di quanti tentativi sia necessario intraprendere, e sostenere, per riuscire a portare la ricerca dal laboratorio al paziente.

A fronte di un processo così dispendioso, è stato necessario che si affermassero altre logiche, oltre a quelle tradizionali dell’industria farmaceutica, perché qualcuno si avventurasse attraverso la valle della morte anche per curare le malattie cosiddette orfane, cioè quelle che non potranno mai avere un valore di mercato tale da ripagare l’investimento.

In un recente articolo del New England Journal of Medicine, questo passaggio è stato descritto come l’evoluzione di nuovi processi di produzione del farmaco che non sono più solo focalizzati sul guadagno finanziario, ma prendono in considerazione il guadagno umano.

La stessa industria farmaceutica ha preso parte a questo cambiamento che è stato, però, agevolato dalle istituzioni e fortemente voluto e promosso dai portatori d’interesse, motori iniziali e attori cruciali del sistema. Stiamo parlando principalmente dei gruppi di advocacy e delle fondazioni biomediche nati dalla comunità dei pazienti.

Si chiama “venture philanthropy”: le fondazioni biomediche collaborano con l’industria e le istituzioni per condividere il rischio economico dello sviluppo di terapie a partire dalle prime fasi della ricerca, svolta quasi sempre nei laboratori dell’accademia.

Ma, come spiega molto bene l’articolo “Academic, Foundation, and Industry Collaboration in Finding New Therapies”, non è solo il denaro a fare la differenza in questi processi.

Lo studio analizza nel dettaglio tre esperienze di successo nel mondo della venture philanthropy statunitense che si sono sviluppate negli ambiti della fibrosi cistica, del mieloma multiplo e del diabete di tipo 1.

I modelli collaborativi in campo nei tre casi studio si differenziano per la tipologia dei rapporti tra gli attori – gruppi di advocacy, fondazioni, ricerca accademica, industria e istituzioni – e per le soluzioni che hanno trovato per portare avanti la ricerca.

Ripercorrere la storia di queste imprese scientifiche è come assistere al viaggio della ricerca attraverso la valle della morte e osservare quanti e quali ostacoli si possono frapporre tra l’intenzione di arrivare a una cura e l’effettiva realizzazione di una terapia per i pazienti.

In tutti i casi, quello che emerge è il supporto a questi processi da parte della comunità dei pazienti che, appunto, va ben oltre il contributo economico.

L’azione dei gruppi di advocacy e delle fondazioni biomediche si rivela essenziale nel superamento di molti passaggi nei quali la ricerca rischia spesso di arenarsi. Gli esempi sono numerosi e vanno, solo per citarne alcuni, dall’opera di sensibilizzazione verso pazienti e famiglie rispetto all’importanza di partecipare alla ricerca clinica, alla produzione di risorse fondamentali come le biobanche e i registri di patologia, alla creazione di network clinici che lavorino per armonizzare (e velocizzare) i processi di attivazione dei trial, al monitoraggio del corretto funzionamento dei centri in cui si svolge la sperimentazione clinica, alla facilitazione del dialogo con le agenzie regolatorie.

Per chi vuole investire nella biomedicina, le organizzazioni dei pazienti che si sono cimentate in esperienze di questo tipo possono portare un know-how molto prezioso.

 

Fonti

http://www.nejm.org/doi/pdf/10.1056/NEJMra1612575

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