Science Compass | Riposizionamento dei farmaci, una risorsa strategica preziosa per le malattia comuni e per quelle rare
Il riposizionamento dei farmaci rappresenta una risorsa strategica da sfruttare per accelerare lo sviluppo di terapie per le malattie rare. Il vantaggio sta nel fatto che i farmaci hanno già superato il lungo e costoso percorso per arrivare all’approvazione dell’uso sull’uomo e i ricercatori possono concentrarsi solo sulla valutazione clinica della nuova indicazione. In pratica, un bel pezzo di strada è già stato fatto.
farmaci, risposizionamento, drug repurposing, repositioning, farmaceutica, ricerca e sviluppo, malattie rare, malattia rara, farmaci orfani, malattie comuni, costi sanitari, costi della ricerca, ricerca scientifica, francesca sofia,
16890
post-template-default,single,single-post,postid-16890,single-format-standard,cookies-not-set,qode-news-1.0.2,qode-quick-links-1.0,ajax_fade,page_not_loaded,,qode-title-hidden,qode_grid_1300,side_area_uncovered_from_content,vss_responsive_adv,vss_width_768,qode-theme-ver-16.7,qode-theme-bridge,wpb-js-composer js-comp-ver-5.5.2,vc_responsive

Sviluppo di un farmaco: non bisogna sempre partire da zero

Secondo le stime più recenti, per portare un farmaco ai pazienti servirebbero almeno dieci anni di ricerca e circa 2,6 miliardi di dollari. Questa valutazione tiene conto del fatto che il percorso per sviluppare un farmaco è complesso, costellato di battute d’arresto e cambi di strategia: immaginate di dover aprire una strada che prima non c’era, in un’area geografica di cui non esistono mappe.

 

Nel corso degli ultimi decenni un tema sanitario molto discusso riguarda la riduzione di tempi e costi necessari a produrre i farmaci ancora da scoprire per dare una risposta ai pazienti in attesa di una qualunque opzione terapeutica o di una terapia migliore.

In questo panorama, il riposizionamento dei farmaci offre opportunità molto interessanti.

Con il riposizionamento si esplora l’utilizzo alternativo di farmaci preesistenti per la messa a punto di nuove strategie terapeutiche. Il vantaggio sta nel fatto che i farmaci hanno già superato il lungo e costoso percorso per arrivare all’approvazione dell’uso sull’uomo e i ricercatori possono concentrarsi solo sulla valutazione clinica della nuova indicazione. In pratica, un bel pezzo di strada è già stato fatto.

Uno dei successi più recenti ottenuti in questo modo riguarda una strategia per il trattamento della demenza, condizione comune a diverse malattie neurodegenerative, come Alzheimer e Parkinson, che rappresentano un’emergenza sanitaria nei paesi più avanzati.

La ricerca di base aveva individuato una molecola in grado di compensare un meccanismo fondamentale nello sviluppo della demenza. Purtroppo il composto, che sulla carta rappresentava un’ottima strategia per aggredire la malattia, non ha superato la fase preclinica dei test tossicologici. In breve, gli esperimenti hanno evidenziato che la molecola candidata non era idonea all’uso sui pazienti perché avrebbe provocato danni al pancreas.

Accade spesso che potenziali farmaci individuati dopo anni di ricerche si fermino a questo livello del percorso di sviluppo.

Ma i ricercatori britannici responsabili della ricerca sono riusciti ad aprire una via alternativa e superare il blocco: lo hanno fatto cercando nelle “library”, grandi collezioni di composti chimici che permettono di selezionare tutti quelli in grado di svolgere una determinata funzione.

In questo modo modo hanno individuato due farmaci che sono in grado di attaccare la demenza in modo simile a quello scartato inizialmente e che sono già stati approvati per l’uso sui pazienti. Sarà ora possibile procedere alla valutazione clinica di questi due candidati più sicuri.

Il riposizionamento dei farmaci rappresenta una risorsa strategica da sfruttare anche per accelerare lo sviluppo di terapie per le malattie rare.

E proprio il tema delle malattie orfane sarà al centro dell’edizione 2017 del convegno mondiale dedicato al riposizionamento dei farmaci che si aprirà a Chicago il 27 giugno.

 

Fonti

https://www.technologynetworks.com/drug-discovery/blog/drug-development-doesnt-always-have-to-start-from-scratch-289268

http://www.nature.com/nature/journal/v485/n7399/full/nature11058.html

http://www.drugrepositioningconference.com/index/

No Comments

Post A Comment

This site uses Akismet to reduce spam. Learn how your comment data is processed.