Science Compass | Registri dei pazienti
Un registro dei pazienti è uno strumento di grande valore e impatto nella ricerca biomedica. In particolare quando si ha a che fare con malattie molto rare. Vi sono almeno quattro requisiti da considerare prima di affrontare il percorso di costruzione di un registro.
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Grant peer review

Registri dei pazienti: 4 punti da cui partire

I registri di malattia sono strumenti importanti per una strategia mirata ad accelerare la ricerca sulla malattia e sullo sviluppo di nuove terapie. Ma da dove si comincia a pianificarne uno?

 

La partecipazione delle associazioni di pazienti agli studi e il loro coinvolgimento nei processi decisionali contribuiscono ad incrementare la conoscenza sulla malattia e a creare opportunità di miglioramento di cura e assistenza. La dimostrazione più immediata la si rintraccia nell’impatto che stanno avendo i registri di malattia, che sono spesso risultato di un impegno attivo dei pazienti, nella ricerca clinica e preclinica.

Un registro di malattia, o registro di pazienti, non è altro che un archivio, ormai sempre digitale, che raccoglie dati personali e clinici di persone affette da una determinata malattia.

Gli scopi di un registro di malattia variano in base al promotore, cioè in base a chi decide di realizzare il registro. In generale, però, i registri di pazienti servano a effettuare indagini epidemiologiche che forniscano una fotografia di quella malattia, aumentare le conoscenze sulla sua storia naturale, vagliare l’efficacia di diversi protocolli terapeutici e diagnostici, valutare e eventualmente pianificare politiche di sanità pubblica, individuare “indicatori di salute” in grado di restituire lo stato di malattia e l’efficacia dei trattamenti, e, ancora, identificare pazienti idonei a partecipare a sperimentazioni cliniche.

I registri di pazienti assumono un valore ulteriore per le malattie rare, quelle cioè che colpiscono una percentuale bassissima della popolazione.

Sostiene David Meeker, presidente e CEO di Genzyme, un’importante azienda di biotecnologie farmaceutiche del gruppo Sanofi specializzata sulle malattie rare:

Creare un registro di pazienti è l’azione più preziosa che una comunità di malattia rara può intraprendere. Il registro fornisce conoscenze cruciali sulla malattia, informazioni che rendono la malattia più facile da studiare aumentando la probabilità di sviluppare nuovi trattamenti.

Un registro, dunque, permette di “riunire” i pazienti rari, dando modo di effettuare confronti e costituendo un bacino di ricerca per chi studia o vorrebbe studiare quella patologia. Spesso, infatti, la difficoltà di reperire dati e materiali costituisce il principale ostacolo da superare per avviare un progetto di ricerca su una malattia rara.

Dare il via alla costituzione di un registro di pazienti, però, non è affatto un’impresa semplice. E non importa che si inizi da zero o che ci si prefigga di accorpare registri già esistenti: ogni situazione ha difficoltà e problematiche da affrontare passo per passo.

Quattro le cose da considerare all’inizio di questo percorso:

Realismo

Inclinazione essenziale per partire è sicuramente essere realisti. Sarebbe infatti un grosso errore pensare di poter realizzare un registro di pazienti basandosi sull’entusiasmo dei volontari.

Budget

Per vedere la luce il progetto deve essere supportato da un finanziamento: l’impegno e le competenze richiesti sono troppo elevati perché ci si affidi esclusivamente a volontari. Inoltre mettere in piedi le strutture organizzative e tecniche necessarie richiede un investimento a prescindere.

Obiettivi

Definire obiettivi chiari e raggiungibili tenendo conto delle proprie risorse può sembrare un esercizio dispendioso in termini di tempo da dedicarvi ma è il requisito per risparmiarne in seguito e non sprecare risorse.

Tempo

Essere realisti vuol dire anche tenere in forte considerazione il fattore tempo: non sarà possibile realizzare né tutto né subito. Organizzare e strutturare richiede tempo, raccogliere i dati richiede tempo. Archiviare le informazioni e controllare la qualità del dato, idem.

Una volta stabiliti gli obiettivi e fatta una stima delle tempistiche di realizzazione si può iniziare a strutturare il registro di malattia e a raccogliere i dati. Vedremo nei prossimi post come.

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