Science Compass | Real world evidence nella ricerca clinica
I dati di vita reale, raccolti grazie al coinvolgimento attivo dei pazienti, avranno un peso sempre maggiore nella valutazione di terapie e di interventi sanitari. Ne sono convinte le aziende farmaceutiche e biotecnologiche e le gradi organizzazioni che si occupano di ricerca clinica. Sono invece ancora riluttanti gli enti regolatori e i sistemi sanitari. Ma grazie allo sviluppo di tecnologie e sistemi di analisi sempre più sofisticati, presto diventerà possibile mostrare la validità della real world evidence.
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Real world evidence: come cambia la ricerca clinica

I dati di vita reale raccolti direttamente dai pazienti hanno il potenziale di cambiare il modo in cui oggi vengono studiati, pianificati e resi disponibili gli interventi sanitari e le terapie.

 

Si sta svolgendo in questi giorni a Barcellona il World Orphan Drug Congress Europe 2017 . Ieri, 13 novembre, l’intera sessione pomeridiana è stata dedicata al tema della real world evidence e all’impatto che sta avendo, e sempre di più avrà, nello sviluppo di terapie e nell’ottimizzazione di interventi e procedure all’interno dei sistemi sanitari.

La real world evidence è l’insieme dei dati riguardanti una malattia o una specifica popolazione di pazienti che vengono raccolti al di fuori degli studi clinici tradizionali. Si tratta di una varietà di dati che possono essere ricavati da fonti diverse come:

  • le cartelle cliniche dei pazienti,
  • i registri compilati direttamente dai pazienti,
  • i dispositivi indossabili (i cosiddetti werable devise come per esempio l’Apple Watch)
  • i video registrati con i gli smart phone che documentano esperienze di vita quotidiana,
  • i social media dove le comunità di pazienti condividono avvenimenti e situazioni reali descrivendo una realtà della malattia che non può essere catturata con gli strumenti tradizionali della ricerca clinica.

 

Uno studio condotto dalla Tufts Center for the Study of Drug Development e presentato in questi giorni ha riguardato proprio questo tema. Lo studio ha evidenziato che entro il 2020 le principali aziende farmaceutiche e biotecnologiche avranno incrementato il proprio staff del 25% al fine di creare figure dedicate alla raccolta e all’analisi dei dati di vita reale e che i dati presenti sui social media saranno utilizzati dal 42% in più di aziende.

A dimostrare il potenziale della real world evidence, un’interessante esperienza che riguarda Alexion, azienda biofarmaceutica focalizzata sulle malattie rare. Alexion ha messo a punto un farmaco noto con il nome Strensiq, che è un’innovativa terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento di pazienti con ipofosfatasi perinatale/infantile e a esordio giovanile. Si tratta di malattia metabolica genetica, progressiva e potenzialmente letale causata da un difetto di mineralizzazione ossea che comporta danni e deformità delle ossa, anomalie scheletriche e debolezza muscolare. Il farmaco Strensiq agisce proprio migliorando la mineralizzazione ossea.

Ciò che è peculiare in questa storia – raccontata durante il Wolrd Oprhan Drug Congress Europe 2017 da Martine Zimmermann (Global Health of Regulatory Affairs di Alexion) – è il modo in cui si è potuta dimostrare l’efficacia di Strensiq.

A fronte di dati preclinici promettenti circa l’efficacia del composto, non esistevano, per questa malattia, scale o sistemi di misurazione specifici che permettessero di tracciare in modo standardizzato e quantitativo l’andamento generale dei pazienti. Lo svolgimento di uno studio clinico poteva, dunque, essere compromesso. Gli sperimentatori hanno però deciso di utilizzare i video dei pazienti per tracciare gli effetti della somministrazione del farmaco. E, in questo modo, sono riusciti a convincere gli enti regolatori dell’efficacia del trattamento ottenendone l’approvazione negli Stati Uniti e in Europa, Canada e Giappone.

Naturalmente, per quanto alto sia il potenziale dei dati di vita reale nella ricerca clinica, vi sono anche molte sfide da affrontare prima che la real world evidence divenga un elemento consolidato nella filiera dello sviluppo dei farmaci. Innanzitutto, sfide legate alla raccolta dei dati e alla loro disponibilità; sfide dovute alla mancanza di fiducia da parte degli enti regolatori nei confronti di questo tipo di dati; sfide legate ai costi di acquisizione, analisi, integrazione e qualità dei dati.

La speranza è che l’ondata di promesse che la real world evidence porta con sé, sia accompagnata dallo sviluppo di tecnologie e sistemi che siano in grado di dimostrarne la validità.

 

Fonti:

http://www.marketwired.com/press-release/pharmaceutical-companies-poised-build-infrastructure-accommodate-real-world-evide

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