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Pazienti esperti e… ascoltati

L’FDA ingrana la marcia per integrare la voce del paziente nel percorso di approvazione dei farmaci

 

Immaginate di dover decidere se raccomandare o meno la registrazione di un farmaco che, alla prova clinica, ha dimostrato di non migliorare sostanzialmente le funzioni motorie dei pazienti a fronte di una serie di effetti collaterali.

Avete davanti a voi una lista di misure che indicano che, rispetto agli obiettivi dello studio, gli effetti sulla muscolatura delle persone che hanno preso parte alla sperimentazione sono a dir poco blandi; il massimo che riescono a fare, grazie a quel farmaco, è salire di un solo gradino. E tutto questo andando incontro al rischio di sviluppare disturbi.

Immaginate, poi, di parlare con quei pazienti e ascoltare dalla loro voce se per loro valga la pena di assumersi il rischio degli effetti collaterali per essere in grado di salire sì un singolo gradino, ma quel gradino che li separa dai marciapiedi e dalla maggior parte dei locali pubblici.

Oppure immaginate di ascoltare il racconto di un padre e capire quale possa essere l’impatto sulla vita di un’intera famiglia di un farmaco che renda un bambino in grado soltanto di girarsi nel proprio lettino in modo autonomo durante la notte.

Il percorso decisionale che porta alla messa in disponibilità di farmaci e strumenti diagnostici o assistenziali passa attraverso il nodo cruciale della valutazione del bilancio tra rischi e benefici.

Ma chi prende questa decisione e in base a quali elementi?

La Food and Drug Administration (FDA), agenzia del farmaco statunitense, ha recentemente pubblicato il documento “Benefit risk assessment in drug regulatory decision making” nel quale si ribadisce che il punto di vista del paziente è una risorsa da utilizzare di più e da integrare in modo sempre più efficace nei processi regolatori. In altre parole, se l’obiettivo della sanità è migliorare la vita dei pazienti, è fondamentale recepire nel modo più accurato e attuale possibile i loro bisogni.

Secondo Scott Gottlieb, dirigente della FDA, non dobbiamo pensare alle malattie croniche come entità monolitiche: la valutazione rischi-benefici varia moltissimo da persona a persona, nelle diverse fasi della malattia e della vita.

Il programma dell’agenzia statunitense per rendere l’esperienza dei pazienti parte integrante del percorso di approvazione dei farmaci si basa su quattro punti principali:

  1. incontri pubblici con la comunità dei pazienti per sviluppare una modalità più sistematica di recepire il loro punto di vista sulla malattia e sulle opzioni terapeutiche disponibili;
  2. incoraggiare i pazienti a organizzare in maniera autonoma momenti analoghi di confronto – queste iniziative servirebbero a raccogliere sollecitazioni anche, per esempio, su aree di intervento diverse da quelle previste dalla FDA;
  3. fornire a pazienti, caregiver e advocate più canali di comunicazione e occasioni per far sentire la propria voce nell’ambito del processo regolatorio, e
  4. collaborare con la comunità medico-scientifica per arrivare alla progettazione di studi clinici che pongano un onere minore sui pazienti – ad esempio tramite l’utilizzo della farmacogenomica per selezionare in modo molto preciso la popolazione di pazienti che abbia la maggiore probabilità di rispondere positivamente alla terapia in studio.

 

Fonti

https://www.fda.gov/downloads/ForIndustry/UserFees/PrescriptionDrugUserFee/UCM602885.pdf

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