Sei motivi per cui il patient engagement nello sviluppo del farmaco non è solo giusto, ma anche utile.

Qual è il contributo unico che i pazienti possono portare ai processi di ricerca e sviluppo finalizzati alla produzione di terapie? Una risposta arriva dal diagramma intitolato “Patient engagement across the research and development continuum”.

Questo schema riepiloga i risultati dell’analisi svolta dalla Clinical Trials Transformation Initiative (CTTI), un centro studi finanziato tramite grant dall’agenzia del farmaco statunitense (FDA) e ospitato dalla Duke University. Il CTTI lavora per promuovere una ricerca che oltre a essere eccellente ed efficace nella produzione di terapie, ponga al centro il paziente. Infatti, uno dei valori guida è il concetto di paziente coinvolto come partner alla pari in tutte le fasi del processo di ricerca e sviluppo.

Le azioni con cui la comunità dei pazienti può contribuire al processo di sviluppo del farmaco sono rappresentate nel diagramma lungo tutti i passaggi che vanno dalla ricerca di base fino alla registrazione e distribuzione del farmaco e poi alla farmacovigilanza.

Guardando il processo in questa prospettiva, ci si rende conto che si tratta di un valore aggiunto che i solo i pazienti possono portare in dote nella collaborazione con ricerca e industria, proprio da partner alla pari come spesso auspicato.

In sintesi, possiamo parlare di 6 tipologie di contributo. Vediamole.

Le associazioni di pazienti possono contribuire anche con finanziamenti relativamente piccoli, ad esempio per grant che favoriscono l’avvio di linee di ricerca (seed funding) o che si aggiungono al contributo dei grandi finanziatori (pubblici o privati) nelle fasi successive.

In questa categoria rientrano i modelli animali e cellulari, i registri di patologia, le biobanche e tutte le iniziative create da una comunità di pazienti per incentivare la ricerca sulla propria malattia.

I pazienti sono depositari di informazioni preziose e necessarie per far approdare la ricerca alla fase clinica: l’esempio più lampante è quello dell’acquisizione di conoscenza sulla storia naturale della malattia.

Il feed-back dei pazienti è cruciale per identificare gli effettivi bisogni che la ricerca deve soddisfare, per disegnare uno studio clinico, ottimizzare il protocollo anche in itinere e interpretare al meglio i risultati della sperimentazione.

Nel dialogo con le agenzie regolatorie, i pazienti possono essere i più preziosi alleati dell’industria farmaceutica in quanto testimonianza vivente del motivo per cui una terapia dovrebbe essere approvata.

Le associazioni possono facilitare il dialogo tra ricerca accademica, industria, istituzioni e la propria comunità di riferimento.

Un esercizio interessante per le associazioni di pazienti è pensare a come compilerebbero il diagramma sviluppato dal CTTI.