Patient reported outcome, l’evoluzione dell’approccio
Una delle affermazioni alla base dello sviluppo dei Patient reported outcome (Pro) è realizzare “what matters to patients”. Affermazione che guida l’evoluzione del sistema salute verso un’impostazione centrata sul paziente”. Dall’esigenza di catturare in modo efficace e sostanziale la prospettiva del paziente nascono i Pro secondo Oriana Ciani (in foto), docente presso la Sda Bocconi School of Management ed esperta in tema di economia sanitaria e valutazione economica di interventi sanitari.
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Patient reported outcome, l’evoluzione dell’approccio

articolo pubblicato su About Pharma nella rubrica About Patient Engagement

 

“Una delle affermazioni alla base dello sviluppo dei Patient reported outcome (Pro) è realizzare “what matters to patients”. Affermazione che guida l’evoluzione del sistema salute verso un’impostazione centrata sul paziente”. Dall’esigenza di catturare in modo efficace e sostanziale la prospettiva del paziente nascono i Pro secondo Oriana Ciani (in foto), docente presso la Sda Bocconi School of Management ed esperta in tema di economia sanitaria e valutazione economica di interventi sanitari.

Secondo Ciani, la prima esigenza di utilizzare i Pro emerge dalla ricerca accademica intorno agli anni ottanta ed è inizialmente accolta con una certa ritrosia dai clinici che vedono questo strumento come troppo soggettivo, ma è successivamente, con il progressivo spostamento del baricentro verso il paziente, realizzato principalmente nei sistemi sanitari di stampo anglo-sassone, che i Pro iniziano a prendere piede. Ho rivolto a Oriana Ciani alcune domande per capire se, dal suo punto di osservazione, i Pro stiano, oggi, guidando effettivamente le scelte dei provider e dell’industria.

Parliamo di incentivo all’implementazione dei Pro nella ricerca clinica da parte delle agenzie regolatorie.

Sia Ema sia Fda hanno incoraggiato l’utilizzo dei Pro nel corso degli ultimi anni. Entrambe le agenzie hanno anche lavorato per definire la cornice metodologica entro cui questi strumenti sono accettabili. Tuttavia, i dati ci dicono che nel processo di submission per la registrazione di farmaci c’è ancora un uso limitato di questa tipologia di dati. Per esempio, è stato rilevato che in ambito oncologico una percentuale minima delle terapie registrate include dei Pro tra gli endpoint.

Ci sono alcune differenze di impostazione. Fda è più restrittiva e predilige l’uso dei Pro per alcune categorie di sintomi, come dolore e stanchezza, mentre Ema accetta anche Pro legati in generale alla qualità della vita. Un esempio interessante che risale ad alcuni anni fa riguarda una malattia rara, la mielofibrosi, per cui è stato registrato presso entrambe le agenzie un farmaco, il ruxolitinib, con l’uso di Pro su una lista di sintomi riportati dai pazienti e codificati su scala numerica.

Quali sono oggi le principali aree di utilizzo dei Pro? Con quali prospettive per il futuro?

Si stanno facendo significativi passi avanti nell’utilizzo dei PRO nei processi di Health technology assessment. Senza dubbio la direzione futura è questa, posto che vi sono aspetti da sviluppare. Per esempio è fondamentale migliorare la metodologia di raccolta dei dati per renderli utilizzabili in modo scientificamente solido e affidabile.

I Pro sono attualmente anche usati per valutare la performance di servizi sanitari, ad esempio come strumento per supportare metodi di rating dei provider. È interessante in questo senso l’esperienza svolta nel Regno Unito dove i Pro sono stati usati nell’ambito di un programma nazionale di valutazione del sistema sanitario. Altri esempi interessanti provengono da Usa e Olanda, però si tratta ancora di esperienze sporadiche. Il futuro ci porta senza dubbio a guardare in questa direzione cioè a un utilizzo a 360 gradi dei PRO per orientare scelte cliniche, l’allocazione delle risorse e, in generale, la gestione del sistema salute.

Quali sono le principali sfide per rafforzare l’uso dei Pro come prassi nel sistema salute?

Una riguarda la solidità del dato. È necessario lavorare allo sviluppo di Pro-M (metodi di misura dei Pro) che siano validi, cioè in grado di catturare la prospettiva del paziente e di essere utilizzati in modo efficace nell’analisi. A questo scopo è fondamentale il ruolo dell’infrastruttura tecnologica che può aiutare molto nella raccolta dei Pro in remoto e in maniera  continuativa e standardizzata.

Alla base c’è l’esigenza di un endorsement da più parti e la realizzazione di una governance che consenta la diffusione della cultura dei Pro. Un punto da cui partire è senza dubbio un consenso sulle finalità dello strumento e la capacità di restituire una chiara rappresentazione dei risultati alla comunità dei pazienti e al pubblico in generale.

Chiudiamo con un tema spinoso: il coinvolgimento dei pazienti nel design dei Pro.

Va, prima di tutto, sottolineato che i Pro sono solo uno degli strumenti da applicare per garantire il patient engagement nel processo di cura. Chiaramente il coinvolgimento del paziente dovrebbe essere una caratteristica intrinseca del percorso di sviluppo dei Pro. Senza dubbio non è stato sempre così e questo corrispondeva a un’impostazione del sistema che, fino a un passato abbastanza recente, è stata prevalentemente iatrocentrica, cioè centrata sul medico. Le cose stanno cambiando.

La necessità di coinvolgere i pazienti nello sviluppo dei Pro emerge, per esempio, dal lavoro di un gruppo di ricerca internazionale sulle linee guida per la formulazione di un Core outcome set per la ricerca clinica. Si tratta di un segnale positivo che va nella direzione di un sistema sempre più centrato sul paziente.

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