Science Compass | EMA e farmaci orfani: Q&A
In occasione della recente Giornata internazionale delle malattie rare, EMA, l’agenzia europea del farmaco, ha pubblicato una serie di “Q&A” (domande e risposte) per fare chiarezza sul tema dei farmaci orfani.
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EMA: domande e risposte su malattie rare e farmaci orfani

In occasione della recente Giornata internazionale delle malattie rare, EMA, l’agenzia europea del farmaco, ha pubblicato una serie di “Q&A” (domande e risposte) per fare chiarezza sul tema dei farmaci orfani.

 

I 15 quesiti a cui si risponde nel documento chiariscono principalmente alcuni temi:

  • la differenza tra la designazione di farmaco orfano e la registrazione (ovvero l’autorizzazione alla commercializzazione) di un farmaco orfano: in breve, la designazione di farmaco orfano segnala che una determinata terapia “appare promettente” per il trattamento di una malattia rara. L’obiettivo della designazione è favorire lo sviluppo di quell’approccio terapeutico e può avvenire anche in fasi piuttosto preliminari della ricerca e a fronte di evidenze minime o assenti di efficacia sull’ Per arrivare a registrazione il farmaco dovrà dimostrare di essere efficace, sicuro e di soddisfare i criteri della valutazione rischio/beneficio;
  • l’iter per la designazione di farmaco orfano e per la valutazione delle domande di registrazione di un farmaco all’interno dell’agenzia: il COMP (Committee for Orphan Medicinal Products) valuta le domande per la designazione di farmaco orfano e stabilisce se un farmaco può ancora considerarsi orfano al momento della domanda di registrazione, mentre il CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) valuta le domande di registrazione;
  • il ruolo di EMA rispetto a queste decisioni: EMA produce delle raccomandazioni per la Commissione europea che prende la decisione finale in entrambe i casi;
  • chi decide in merito all’adozione di un farmaco orfano e al suo prezzo: queste decisioni sono prese al livello dei singoli stati che prendono in considerazione, ciascuno in base alle proprie politiche, anche i fattori di tipo economico (che non entrano, invece, nella valutazione effettuata da EMA).

Ad oggi il 66% degli approcci terapeutici per cui è stata richiesta la designazione di farmaco orfano in Europa ha avuto riscontro positivo, ma solo nel 8% dei casi queste terapie hanno raggiunto poi la registrazione come farmaco orfano. Un dato sul quale riflettere.

Il documento, in Inglese, è consultabile a questo link

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