Science Compass | Aziende farmaceutiche e biotech: un'ODD aumenta il valore delle azioni
Quando un'azienda farmaceutica o una biotech annuncia di aver ottenuto la designazione di farmaco orfano per un composto, vede aumentare il valore delle sue azioni. Il fenomeno è interessante e rappresenta un'opportunità per tutti gli stakeholder.
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Designazione di farmaco orfano: aumenta il valore dell’azienda

Quando un’azienda farmaceutica o una biotech annuncia di aver ottenuto la designazione di farmaco orfano per un composto, vede aumentare il valore delle sue azioni. Il fenomeno è interessante e rappresenta un’opportunità per tutti gli stakeholder.

 

L’Orphan Drug Act è considerata una delle azioni legislative più di successo tra tutte quelle approvate nella storia recente degli Stati Uniti.

È stato istituito nel 1983 grazie all’efficace azione di advocacy svolta dalle organizzazioni americane di pazienti affetti da malattie rare.

L’obiettivo della legge è promuovere la ricerca e lo sviluppo di terapie per le malattie rare tramite una serie di agevolazioni commerciali e fiscali per le aziende che perseguono lo sviluppo di farmaci dedicati a queste patologie.

Il principio è quello di incentivare lo sviluppo di farmaci orfani tramite una riduzione del carico economico a cui le aziende vanno incontro nello sviluppare questi prodotti che sono destinati a popolazioni di dimensioni troppo ridotte per produrre un significativo ritorno sull’investimento.

Legislazioni simili sono state successivamente adottate anche da Giappone (1993), Australia (1997) ed Europa (1999).

Più di trent’anni dalla firma dell’Orphan Drug Act forniscono una sufficiente base dati per effettuare diversi tipi di analisi mirate a quantificarne l’efficacia e l’impatto sulle persone con malattie rare.

Il dato più eclatante a testimonianza dell’efficacia della legge è certamente quello relativo al numero di farmaci orfani approvati negli Stati Uniti che, prima del 1983, era pari a una decina e nel 2015 ammontava a 450.

Nel corso degli ultimi dieci anni l’impatto dell’Orphan Drug Act è stato studiato da diversi punti di vista, osservando, ad esempio, l’effetto positivo dell’aumento del numero di farmaci orfani approvati sulla diminuzione del tasso di mortalità precoce da malattie rare e la grande percentuale di farmaci innovativi tra i farmaci orfani approvati.

La designazione di farmaco orfano può essere richiesta in qualsiasi fase dello sviluppo del farmaco – tipicamente già durante la fase preclinica – e la sua approvazione determina l’accesso alle opportunità previste dalla legge.

Uno studio pubblicato recentemente su Orphanet Journal of Rare Diseases analizza proprio l’impatto della designazione di farmaco orfano per l’azienda che supera questo passaggio nel percorso di sviluppo di una terapia destinata a una malattia orfana.

Applicando un metodo di analisi utilizzato in ambito economico e finanziario per stabilire l’impatto di determinati eventi sul mercato azionario, lo studio stabilisce un impatto positivo dell’annuncio della designazione di farmaco orfano sul valore delle azioni. In pratica, gli investitori vedono la designazione di farmaco orfano come segnale di aumento del valore complessivo dell’azienda.

Il dato è interessante per tutti coloro che si occupano di malattie rare e soprattutto per le organizzazioni dei pazienti, perché fornisce loro nuovi “argomenti” (di tipo economico) e quindi nuove forme di ingaggio e relazione con l’industria e, in generale, con tutti gli stakeholder che potrebbero prendere parte ad un processo di sviluppo di un farmaco orfano.

 

Per approfondire:

https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-017-0665-6

Kesselheim AS. An empirical review of major legislation affecting drug development: past experiences, ef- fects, and unintended consequences. Milbank Q. 2011;89(3):450–502.

Dunkle M. A 30-year retrospective: National Organization for Rare Dis- orders, the Orphan Drug Act, and the role of rare disease patient ad- vocacy groups. Orphan Drugs: Re- search & Reviews. 2014;2014(4): 19–27.

Braun MM, et al. Emergence of orphan drugs in the United States: a quantitative assessment of the first 25 years. Nat Rev Drug Discov. 2010;9(7):519–22.

Miller KL, Lanthier M. Trends in orphan new molecular entities, 1983–2014: half were first in class, and rare cancers were the most frequent target. Health Aff. 2016;35(3):464–70.

Wellman-Labadie O, Zhou Y. The US orphan drug act: rare disease research stimulator or commercial opportunity? Health Policy. 2010;95(2):216–28.

Lichtenberg FR. The impact of new (orphan) drug approvals on premature mortality from rare diseases in the United States and France, 1999–2007. Eur J Health Econ. 2013;14(1):41–56.

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