Science Compass | CRISPR-Cas9 risultati ottenuti e speranze per il futuro
CRISPR-Cas9 risultati ottenuti e speranze per il futuro. Progetti in corso e passaggi di verifica per arrivare all'applicazione sull'uomo
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CRISPR-Cas9

CRISPR-Cas9 tra presente e futuro

La tecnologia CRISPR-Cas9 sta generando interesse crescente negli scienziati e speranze nei pazienti soprattutto dopo la recente pubblicazione dei risultati di una sperimentazione condotta sull’uomo. Cosa aspettarsi?

 

In Italia parlare di organismi transgenici e organismi geneticamente modificati è una specie di tabù. Spesso dipinti come pericolosi nemici della biodiversità, sovvertitori della Natura, gli OGM dividono ancora in modo netto l’opinione pubblica del nostro Paese.

Se provassimo dunque a parlare di un essere umano geneticamente modificato, cosa potremmo scatenare? A noi di Science Compass basta sollevare la vostra curiosità.

Il mese scorso, per la precisione il 15 novembre 2016, la prestigiosa rivista scientifica Nature dava l’annuncio dell’inizio di un trial clinico in Cina per il trattamento del tumore al polmone metastatico: il team dell’oncologo Lu You dell’Università di Pechino sta sperimentando un’immunoterapia avvalendosi di una tecnologia innovativa di editing del DNA, detta CRISPR-Cas9, mai provata prima sull’uomo. Sebbene al momento i ricercatori cinesi stiano “solo” testando la sicurezza e la tollerabilità della tecnica, l’obiettivo finale è quello di rendere il sistema immunitario dei pazienti più efficacie nella lotta contro il tumore, modificando in laboratorio il DNA dei linfociti T.

Si tratta fondamentalmente di un trial di terapia genica per l’immunoterapia come ne sono già stati fatti in precedenza (per esempio le sperimentazioni cliniche condotte dal gruppo di Carl June negli USA per rendere i linfociti T più resistenti all’HIV). Ciò che fa la differenza, dunque, è l’utilizzo di CRISPR-Cas9 come tecnologia di manipolazione genomica.

In soli 4 anni dalla sua scoperta, CRISPR-Cas9 – che potremmo definire una sorta di sistema immunitario di alcuni batteri – è stata adottata dai laboratori di tutto il mondo per applicazioni negli ambiti più disparati, e le conoscenze sul funzionamento, nonché le implementazioni della tecnica, non si sono fatte attendere. La velocità di diffusione e le potenzialità hanno stupito l’intera comunità scientifica e non solo.

Come affermato da Giuseppe Pelicci, direttore della ricerca dell’Istituto Europeo di Oncologia (IEO) di Milano, CRISPR-Cas9

sta rivoluzionando la nostra comprensione del genoma perché rende fattibile in modo facile e poco costoso ciò che fino a ieri si poteva fare con fatica

È uno strumento rivelatosi finora sicuro e preciso, in grado di modificare anche una singola lettera del corredo genetico.

Le sue caratteristiche fanno intravvedere grosse potenzialità per applicazioni terapeutiche, che non sono sfuggite all’industria, ai media e alle comunità laiche che più ne beneficerebbero – non ultime le comunità di portatori di patologie genetiche.

Jennifer Doudna, uno degli autori della scoperta di CRISPR-Cas9, ha rivelato infatti di ricevere ogni giorno molte richieste di maggiori informazioni da parte di malati o di loro familiari, alcune persone chiedono addirittura di poter essere inserite in una sperimentazione clinica. Appelli, questi, che non possono di certo essere accolti oggi come oggi: una cura è ancora molto lontana.

Come per un qualsiasi farmaco o terapia, prima di essere disponibile per applicazioni sull’essere umano, bisogna attraversare diversi passaggi di verifica:

Dimostrare che CRISPR corregge mutazioni in cellule umane in provetta (ex vivo)

Dimostrare che le cellule umane modificate possono essere somministrate in sicurezza ai pazienti

Dimostrare che la correzione delle mutazioni attraverso l’impiego di CRISPR non solo è possibile ma anche efficace nell’uomo (ciò può avvenire solo dopo anni di sperimentazione e osservazione in condizioni rigidamente controllate)

Ottenerne l‘approvazione per l’attuazione in clinica

Queste tappe obbligate non sono quasi mai così lineari, soprattutto perché ogni patologia, e talvolta – come le famiglie che affrontano malattie genetiche sanno bene – ogni persona, è diversa.

Bisogna porre le domande giuste, prevenire i rischi per quanto possibile, trovare risposte adeguate e soluzioni efficaci.

Nonostante tutti i vantaggi che la nuova tecnologia di editing genomico sembra offrire, CRISPR-Cas9 non supera le difficoltà insite nelle tecniche di terapia genica tradizionale. Per fare un esempio concreto, anche CRISPR-Cas9 deve essere inserita nelle cellule attraverso l’utilizzo di vettori virali e si porta dietro, quindi, i limiti di questo strumento: la sicurezza e l’estrema difficoltà di raggiungere determinati organi e tessuti come il cervello e i muscoli.

Il boom di CRISPR-Cas9 sta creando molte aspettative, alimentate forse anche da straordinaria velocità con cui eventi e scoperte si susseguono. Eppure la comunità scientifica chiede cautela e addirittura una moratoria internazionale per regolamentare le applicazioni di maggiore impatto sulla società civile, quelle sulle linee cellulari germinative e sugli embrioni.

Nessun “bambino-CRISPR” all’orizzonte. Tuttavia, le applicazioni del sistema CRISPR-Cas9 nella ricerca di base e pre-clinica stanno concretamente facilitando gli studi di molte malattie. Noi di Science Compass lo stiamo verificando in modo diretto poiché tra i progetti che gestiamo ce ne sono due che utilizzano il sistema CRISPR per creare modelli da usare nello studio di due diverse malattie genetiche.

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