Science Compass | Acceleratori di terapie
E' in atto una revisione del modello della ricerca biomedica a silos, per cui i diversi stakeholder intervengono in fasi successive dello sviluppo del farmaco, e prende piede un modello collaborativo in cui pazienti, accademia e biofarma lavorano insieme in tutte le fasi del percorso.
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Acceleratori di terapie

Il modello collaborativo della ricerca in cui pazienti, accademia e biofarma lavorano insieme in tutte le fasi dello sviluppo della terapia comincia a prendere piede…

 

Secondo le stime più recenti, per sviluppare un farmaco e renderlo disponibile ai pazienti ci vogliono circa 15 anni e 2,6 miliardi di dollari.

L’organizzazione statunitense Critical Path (C-Path), una nonprofit lanciata e sostenuta in primis dalla agenzia regolatoria FDA insieme all’università e al governo locale dell’Arizona, vuole imprimere un’accelerazione a questo processo tramite l’identificazione e lo sviluppo di strumenti che agevolino il percorso per arrivare alla registrazione di nuove terapie.

Grazie a C-Path sono stati registrati, sia dalla FDA sia dall’agenzia europea EMA, dei biomarker che possono essere utilizzati negli studi clinici per malattie quali, per esempio, il rene policistico, la malattia di Alzheimer e la malattia di Parkinson.

L’utilizzo di biomarker può aiutare nello svolgimento degli studi clinici sia in fase di arruolamento di popolazioni specifiche di pazienti – presupposto cruciale per ottimizzare l’interpretazione dei risultati dello studio- sia per quanto riguarda la misurazione dell’efficacia dei farmaci testati.

Deriva da un progetto di C-Path anche il primo “simulatore” utilizzabile nella ricerca clinica sulla malattia di Alzheimer: lo strumento è stato realizzato mettendo insieme i dati di numerosi studi clinici precedentemente svolti su questa malattia e quelli derivanti da analisi di imaging effettuate su migliaia di persone in diverse fasi di progressione della patologia. Il simulatore aiuta nella progettazione di studi clinici per testare terapie per la malattia di Alzheimer perché interrogando questo gigantesco database è possibile prendere decisioni mirate riguardo, per esempio il numero di pazienti da trattare, la durata del trattamento e così via.

C-Path porta avanti questi progetti senza avere laboratori né impiegare ricercatori o avvocati esperti in brevetti.

L’organizzazione funge, infatti, da catalizzatore che intorno a ogni specifica sfida promuove la creazione di consorzi in cui i portatori d’interesse – pazienti, aziende del biofarma, istituzioni di ricerca – facciano confluire le proprie competenze.

Il modello si basa sulla condivisione del rischio d’impresa e sulla realizzazione di strumenti che siano immediatamente disponibili per agevolare tutti i processi di sviluppo del farmaco: C-Path definisce questo sistema un “terreno pre-competitivo”.

Sul modello collaborativo è basato anche l’approccio di Rare Science, un’organizzazione non profit dedicata all’accelerazione dello sviluppo di terapie per le malattie rare. Il metodo di Rare Science deriva da strategie in grado di contrastare il fenomeno della dispersione tipico delle malattie rare: dispersione dei pazienti, dei dati, delle risorse.

I progetti di Rare Science si basano su tre elementi fondamentali:

  • la creazione di registri di patologia che riuniscano i dati di vita reale riportati dai pazienti e i dati clinici e di ricerca;
  • l’integrazione tra ricerca di base e ricerca clinica
  • la collaborazione tra tutti gli stakeholder

 

Entrambi gli esempi testimoniano la tendenza sempre più diffusa al superamento di un modello a silos, per cui i diversi stakeholder intervengono in fasi successive dello sviluppo del farmaco, e il prendere piede di un modello collaborativo in cui pazienti, accademia e biofarma lavorano insieme in tutte le fasi del percorso.

In un contesto di questo tipo emerge l’esigenza di nuove realtà professionali che possiedano le competenze necessarie per catalizzare il dialogo tra i diversi soggetti coinvolti e anche per fare, in un certo senso, da arbitro super partes, nella gestione del processo.

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