Science Compass | Farmaci innovativi e la storia di Kalydeco per la fibrosi cistica
Il farmaco Kalydeco entra nell'elenco delle terapie innovative dell'AIFA che prevede un fondo per assicurarne la distribuzione ai pazienti con fibrosi cistica. La storia di questa terapia illustra quanto fondamentale possa essere il coinvolgimento dei pazienti nei processi di ricerca e sviluppo.
farmaci innovativi, kalydeco, fibrosi cistica, coinvolgimento dei pazienti, fondazione non profit, charity, venture philanthrophy
17010
post-template-default,single,single-post,postid-17010,single-format-standard,qode-news-1.0.2,qode-quick-links-1.0,ajax_fade,page_not_loaded,,qode-title-hidden,qode_grid_1300,side_area_uncovered_from_content,vss_responsive_adv,vss_width_768,qode-theme-ver-13.0,qode-theme-bridge,wpb-js-composer js-comp-ver-5.4.4,vc_responsive

500 milioni per i farmaci innovativi e la storia di una scelta coraggiosa

Il farmaco Kalydeco entra nell’elenco delle terapie innovative dell’AIFA che prevede un fondo per assicurarne la distribuzione ai pazienti con fibrosi cistica. La storia di questa terapia illustra quanto fondamentale possa essere il coinvolgimento dei pazienti nei processi di ricerca e sviluppo.

 

È di pochi giorni fa la notizia che l’Agenzia italiana del farmaco ha aggiornato gli elenchi dei farmaci considerati innovativi. In base a una legge del 2016, a ciascun prodotto in questa categoria è assicurato un fondo di 500 milioni di euro per coprirne la distribuzione ai pazienti tramite il servizio sanitario nazionale.

Si tratta quasi in tutti i casi di farmaci e trattamenti particolarmente costosi.

Le new entry sono Maviret per il trattamento dell’epatite C, Spinraza, una terapia che rappresenta una novità molto importante per le persone con atrofia muscolare spinale e Kalydeco per la fibrosi cistica.

Kalydeco ha un’origine interessante perché nasce da un’impresa scientifica attivata e portata avanti negli Stati Uniti dalla comunità dei pazienti; si può considerare uno dei primi esempi di venture philanthropy applicata con successo alla biomedicina.

La storia inizia nel 1989 quando un gruppo di ricercatori, finanziati dalla Cystic Fibrosis Foundation, la principale associazione statunitense di pazienti con fibrosi cistica, identifica il gene responsabile per la malattia.

Questo primo fondamentale passo apre la strada agli studi per comprendere come il difetto genetico porti allo sviluppo della patologia con l’obiettivo di sviluppare delle strategie per contrastarla.

Ma la fibrosi cistica si rivela ben presto una “brutta bestia” non solo per i pazienti che vi convivono, ma anche per i team di ricerca che avanzano molto lentamente nella lotta a questa malattia, nonostante il sostegno dalle diverse charity dedicate alla fibrosi cistica nel mondo.

A rendere ancora più incerte le prospettive c’è il fatto che le aziende farmaceutiche non dimostrano grande interesse a entrare in una partita che si preannuncia molto complessa e che riguarda una malattia rara.

Alla fine degli anni novanta, dieci anni dopo la scoperta del gene, l’aspettativa media di vita per le persone con fibrosi cistica è ancora ferma a 32 anni.

La Cystic Fibrosis Foundation decide di dare una svolta a questa situazione di stallo cambiando il modo con cui fino a quel momento aveva gestito l’investimento in ricerca: sceglie di rivolgersi a una azienda farmaceutica per commissionare lo sviluppo di un farmaco con un investimento iniziale di 40 milioni di dollari.

Dopo un’attenta analisi dei possibili candidati per effettuare questa operazione, la scelta ricade su Aurora Biosciences -che ora si chiama Vertex Pharmaceuticals- perché l’azienda è specializzata in una tecnologia di screening, in quel momento all’avanguardia, che consente di testare molto velocemente l’azione di migliaia di molecole potenzialmente in grado di interferire con i meccanismi cellulari alla base della malattia.

Non mancano le critiche nei confronti di questa strategia che da molti è considerata un azzardo senza alcuna garanzia di successo, ma la fondazione segue da vicino il proprio investimento e negli anni successivi attiva altre collaborazioni basate sullo stesso modello di venture philanthropy.

Nel 2012 l’Agenzia americana del farmaco approva la registrazione di Kalydeco: il farmaco sviluppato da Vertex Pharmaceuticals è il primo trattamento mirato a contrastare il meccanismo alla base della fibrosi cistica.

No Comments

Post A Comment